Emofilia A grave in bambini non-trattati o minimamente trattati: Fattore VIII ricombinante nella formulazione con saccarosio
La sicurezza e l'efficacia di una formulazione con saccarosio di Fattore VIII ricombinante ( rFVIII-FS; Kogenate FS ) è stata valutata in pazienti precedentemente non-trattati e minimamente trattati, affetti da forma grave di emofilia A ( FVIII inferiore a 2% ).
I pazienti ( 37 non-trattati, 24 minimamente trattati ), di età compresa tra 0.1-25.7 mesi, sono stati sottoposti a trattamento con rFVIII-FS per complessivi 9.141 giorni di esposizione, con una media di 114 giorni di esposizione ( range: 4-478 ), in terapia profilattica o a richiesta.
L'89% di tutti gli episodi di sanguinamento è stato trattato efficacemente con 1 infusione ( 74% ) o 2 infusioni ( 15% ).
La risposta clinica alla prima infusione per ogni episodio di sanguinamento è stata valutata come eccellente nel 58% dei casi, o buona nel 33% dei casi.
FVIII-FS ricombinante è stato utilizzato in 27 procedure chirurgiche, soprattutto nell’impianto di catetere, tutte condotte senza complicanze emorragiche.
I valori medi di recupero di FVIII ( circa 2%/kg/UI ) erano come quelli previsti per ogni FVIII concentrato autorizzato.
L’incidenza di formazione di anticorpi neutralizzanti FVIII è stata pari al 15%.
Oltre alla formazione di inibitori, 3 eventi avversi sono stati classificati come probabilmente correlati al farmaco, per un tasso totale di eventi avversi legati al farmaco di 0.14%.
Non è stata osservata nessuna sieroconversione virale.
Nel complesso, Kogenate FS ha dimostrato un’eccellente efficacia e sicurezza nella terapia dei bambini con forma grave di emofilia A. ( Xagena2005 )
Kreuz W et al, Thromb Haemost 2005; 93: 457-467
MalRar2005 Emo2005 Farma2005